托匹司他原料药及片剂临床批件转让&承接多肽药物产品开发CRO服务及仿制药一致性评价

托匹司他片(商品名：TOPIROXOSTAT) 由日本富士药业株式会社首次研发，用于ZL痛风和高尿酸血症，于2013年6月在日本被批准生产销售。目前托匹司他片尚未在国内上市。
托匹司他片是一种非嘌呤类黄嘌呤氧化酶选择性YZ剂，可选择性、可逆地YZ黄嘌呤氧化还原酶，降低血清尿酸水平，与《美国高尿酸血症痛风诊疗指南》推荐为一线用药的非布司他片属于同一作用机制。托匹司他属混合型YZ剂，呈现出基于结构和机制（是XOR的自杀底物）的双重YZ作用。在结合模式上与非布司他相同的是结合于酶的同一个疏水空腔，不同的是它又能与酶的钼蝶呤ZX形成Mo-O-C共价键，YZ酶与底物结合，从而发挥抗痛风作用。正是由于托匹司他-XOR复合物分解的半衰期较长，使其表现出长效的降尿酸作用，这是它优于非布司他的地方。
本品于2004年开始进行临床试验，Ⅰ期及Ⅱ期临床试验由日本富士药业株式会社进行，Ⅲ期由日本三和化学株式会社与日本富士药业株式会社共同进行。结果，本品在826例痛风及高尿酸血症患者的给药试验中确定了其有效性及安全性。托匹司他片可有效ZL痛风和高尿酸血症，其临床实验数据证实了此药的毒性不良反应较小、耐受性好，应用广泛且在中-重度肝肾功能不全的患者中也不需要进行剂量调整。本品是此类药物中LX较好的品种药，目前可作为临床上应用Z广泛的药物之一。
随着人们生活水平的提高和生活方式的改变，高尿酸血症和痛风的患病率逐年增加。据《ZG药物应用与监测》统计，我国普通人群高尿酸血症的患病率大约为10%，与糖尿病患率相当，即约有1.3亿的潜在患者，痛风已成为我国第二大代谢类疾病。同时，患者需要长期甚至终生服用降尿酸药物，这一ZL市场潜力巨大。